한국BMS제약은 2023년 6월 19일, 폐색성 비대성 심근병증 치료제 '캄지오스(성분명 마바캄텐)'의 국내 허가를 기념하는 기자간담회를 개최했습니다. 이 자리에서는 캄지오스의 허가 의의와 임상적 가치에 대해 소개하는 시간을 가졌는데요, 비대성 심근병증 치료에 새로운 희망을 불어넣을 것으로 기대되고 있습니다.
비대성 심근병증은 심장의 좌심실 근육이 비정상적으로 두꺼워지는 심장질환으로, 우리나라에서는 희귀질환으로 분류되지만 사실 200명 중 한 명 꼴로 발생할 정도로 흔히 볼 수 있는 질환입니다. 문제는 이 질환이 유전자 변이에 의해 발생할 가능성이 높고, 젊은 층의 돌연사를 유발할 수 있다는 점인데요, 부모 중 한 명이 유전자 변이를 가지고 있다면 자녀에게 50%의 확률로 유전될 수 있으며, 유전자 변이를 가진 자녀의 70~80%가 실제로 비대성 심근병증으로 발전한다고 합니다.
비대성 심근병증은 돌연사 외에도 심부전과 부정맥 발생 위험을 높이는 것으로 알려져 있습니다. 특히 비대성 심근병증의 15~20%를 차지하는 폐색성 비대성 심근병증(oHCM)은 그동안 뚜렷한 치료 방법이 없었는데요, 최근 허가된 캄지오스가 이 부분에서 획기적인 돌파구를 마련해 줄 것으로 기대되고 있습니다.
캄지오스는 심장 마이오신과 액틴의 과도한 교차결합을 선택적으로 억제하는 치료제로, 1일 1회 경구 복용만으로도 30주 동안 위약 대비 2배 이상의 증상 개선과 운동 능력 향상을 보여주었습니다. 서울대병원 순환기내과 김형관 교수는 "그동안 oHCM 치료는 근본적인 원인을 해결하기보다는 증상 완화나 합병증 예방에 초점이 맞춰져 있었다"며, "베타차단제나 칼슘채널차단제 등의 약물 치료는 장기적인 증상 개선 효과가 제한적이었고, 수술적 치료는 숙련된 전문가에 의해 시행되어야 하는 등 한계가 있었다"고 설명했습니다.
반면 캄지오스는 oHCM의 근본 원인인 액틴-마이오신의 과도한 결합을 직접적으로 억제함으로써, 기존 치료법과는 차별화된 병태생리학적 접근을 시도했다는 점에서 큰 의미가 있습니다. 김형관 교수는 "비대성 심근병증은 심초음파 시행 확대와 더불어 국내 유병률이 점차 증가하고 있는 추세"라며, "특히 젊은 비대성 심근병증 환자의 사망률이 일반인 대비 4배 이상 높다는 점에서 관심이 필요하다"고 강조했습니다.
비대성 심근병증, 특히 폐색성 비대성 심근병증은 그동안 뚜렷한 치료 방법이 없어 환자들이 큰 고통을 겪어야 했습니다. 하지만 캄지오스의 등장으로 이들에게 새로운 희망이 생겼습니다. 근본적인 병인에 접근하는 캄지오스의 작용 메커니즘과 우수한 임상 결과는 많은 전문가들의 기대를 모으고 있는데요, 앞으로 비대성 심근병증 환자들의 삶의 질 향상에 큰 기여를 할 수 있기를 기대해 봅니다.
다만 비후성 심근증 치료제 캄지오스(마바캄텐)은 현재 건강보험이 적용되지 않아 한 달 약값만 200만 원이 넘는 것으로 알려졌습니다. 높은 비용 때문에 고통받고 있는 비후성 심근증 환자들이 신약 치료를 결정하지 못하는 경우가 많다고 합니다.